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Cell:對(duì)抗白血病40年,救命藥終于觸手可及
  • 發(fā)布日期:2018-08-29      瀏覽次數(shù):1121
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      白血病作為人類棘手的病癥之一,在過去40年里盡管與其他癌癥一樣受益于新的療法,但是對(duì)大多患者來說,結(jié)果似乎微乎其微,并無什么鼓舞人心的消息。 直至近,科學(xué)家終于迎來突破:他們開發(fā)出了一種新藥,并成功治愈了50%患有急性白血病的實(shí)驗(yàn)小鼠。

      8月23日,發(fā)表在《Cell》雜志題為“Small Molecules Co-targeting CKIα and the Transcriptional Kinases CDK7/9 Control AML in Preclinical Models”的這項(xiàng)研究中,來自耶路撒冷希伯來大學(xué)醫(yī)學(xué)院的Yinon Ben-Neriah教授和他的研究小組已經(jīng)開發(fā)出一種新的生物藥物,數(shù)據(jù)顯示對(duì)患有急性白血病的實(shí)驗(yàn)小鼠的*為50 %。

       

      白血病可以產(chǎn)生多種(高量表達(dá))蛋白質(zhì),后者聚在一起為白血病細(xì)胞提供快速生長(zhǎng)和逃避化療死亡威脅的保護(hù)力。

       

      迄今為止,大多數(shù)用于治療白血病的生物癌癥藥物僅針對(duì)個(gè)別白血病細(xì)胞蛋白。然而,在“靶向治療”過程當(dāng)中,白血病細(xì)胞會(huì)迅速激活其他蛋白質(zhì)來阻斷藥物。結(jié)果是耐藥性白血病細(xì)胞迅速再生,疾病卷土重來。

       

      在這項(xiàng)新研究中,Ben-Neriah和他的團(tuán)隊(duì)開發(fā)的新藥就像集束zha彈一樣發(fā)揮作用。它同時(shí)攻擊多個(gè)白血病蛋白質(zhì),使得白血病細(xì)胞很難激活其他可以逃避治療的蛋白質(zhì)。此外,這種單分子藥物還完成了三四種不同藥物的工作,減少了癌癥患者需要接受多種治療的需要,從而規(guī)避了常規(guī)治療無法忍受的副作用。

      Bone marrow aspirate showing acute myeloid leukemia. Several blasts have Auer rods. Credit: Wikipedia

       

      值得一提的是,這種新藥還有望*白血病干細(xì)胞。長(zhǎng)期以來,這一直是癌癥治療的巨大挑戰(zhàn),也是科學(xué)家無法治愈急性白血病的主要原因之一。

       

      “僅服用了一劑新藥,幾乎所有實(shí)驗(yàn)小鼠的白血病癥狀都在一夜之間消失了,我們很高興看到這種戲劇性的變化。”Ben-Neriah教授說。

       

      BioTheryX近從希伯來大學(xué)的技術(shù)轉(zhuǎn)讓公司Yissum購(gòu)買了這種頗具潛力的藥物權(quán)利。他們和Ben-Neriah的研究團(tuán)隊(duì)一起,正在申請(qǐng)F(tuán)DA批準(zhǔn)階段臨床研究。

      責(zé)編:浮蘇

      參考資料:

      Acute leukemia: Drug trials show 50 percent cure rate in lab mice

    魏經(jīng)理
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